Terapia con células madre para la distrofia muscular: en qué consiste, para quién es y qué muestran los resultados

¿Está considerando un tratamiento con células madre para la distrofia muscular?

Las distrofias musculares son trastornos musculares hereditarios. Las opciones curativas son limitadas. La mayoría busca retrasar la progresión y limitar más daño muscular y el riesgo de infecciones respiratorias, y así conservar la calidad de vida. El tratamiento con células madre se estudia como complemento. Los estudios informan de que una terapia celular puede mejorar o conservar funciones musculares que están alteradas en las distintas formas de distrofia muscular (1, 2, 3).

Siga leyendo para ver si un tratamiento con células madre para la distrofia muscular es adecuado en su caso.

¿La terapia con células madre cura la distrofia muscular?

No. La terapia con células madre no cura la distrofia muscular.

Las distrofias musculares se deben a fallos en genes necesarios para un músculo sano. Las células de cordón umbilical que usamos no corrigen esos genes. Los estudios publicados y nuestros propios datos de seguimiento describen, en muchos pacientes, una mejoría o una estabilización de funciones concretas, como la fuerza, el equilibrio y la amplitud de movimiento. No ocurre en todos. La enfermedad sigue progresando. El beneficio clínico no está garantizado, el grado de mejoría varía mucho de un paciente a otro, y el tratamiento sigue siendo experimental (1, 2, 3).

Qué muestra la investigación más reciente

Para el tipo de células que usamos, la evidencia publicada está en una fase temprana y trata sobre todo de la seguridad. Un estudio de fase 1 de Corea, de 2025, administró a seis niños con Duchenne una sola dosis intravenosa de células madre mesenquimales de la gelatina de Wharton de cordones umbilicales de donante. Los 18 acontecimientos adversos fueron leves y ninguno fue grave. El tratamiento se toleró bien. En las 12 semanas siguientes no hubo signo de beneficio. Las puntuaciones motoras y la distancia caminada bajaron, y la creatina cinasa descendió un momento y volvió al valor inicial. Fue una dosis única, sin grupo de control. El mismo grupo ha registrado un ensayo aleatorizado más amplio, con dosis repetidas (Resumen del estudio, 12).

Las células madre mesenquimales se estudian en la distrofia muscular por el trabajo de laboratorio. En un estudio en ratones de Japón, de 2023, ratones mdx, el modelo habitual de Duchenne, recibieron cada semana por vía intravenosa células estromales mesenquimales derivadas del amnios. Frente a los ratones no tratados, bajó la inflamación en el músculo, y la fuerza de prensión y la distancia de carrera se mantuvieron hasta un año. Las células habían desaparecido del músculo a las diez semanas, la cicatrización muscular no disminuyó y no se recuperó distrofina (Resumen del estudio, 14). Los resultados en ratones no se trasladan directamente a los pacientes. Las células de ese estudio no eran de cordón umbilical. El trabajo sí apoya la idea de que estas células actúan calmando la inflamación, y no convirtiéndose en músculo.

La evidencia más sólida de que alguna terapia celular puede frenar la Duchenne viene de otro producto. HOPE-3, un ensayo de fase 3, doble ciego y controlado con placebo, publicado en The Lancet en 2026, trató a 106 niños y hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne avanzada con infusiones intravenosas repetidas de deramiocel, un producto celular obtenido de tejido cardíaco, o con placebo. El deterioro de la función del brazo fue alrededor de un 54% más lento con las células (p = 0,029). El criterio principal cardíaco no se cumplió, y el análisis principal se cambió antes de abrir el ciego. Los efectos adversos fueron en su mayoría leves o moderados. Los más frecuentes fueron dolor de cabeza, tos, fiebre, náuseas y taquicardia. Hubo reacciones de tipo alérgico en el 41,5% de los pacientes tratados, frente al 15,4% con placebo, a pesar del tratamiento previo con corticoides y antihistamínicos (Resumen del estudio, 15). El ensayo de fase 2 HOPE-2, con 20 pacientes, apuntaba en la misma dirección. Un niño tuvo una reacción alérgica grave que hubo que tratar con adrenalina (Resumen del estudio, 16). Deramiocel no es un producto de células madre mesenquimales y no es lo que nosotros usamos. Esos resultados muestran que una terapia celular puede frenar la Duchenne. No se pueden trasladar a otros productos celulares.

Un estudio piloto de DT-DEC01 de 2025, un producto de células musculares fusionadas en el laboratorio, informó de ganancias en tres pacientes que no caminaban. Las ganancias llegaron a un máximo y luego disminuyeron. El estudio lo financió la empresa y no tenía grupo de control (Resumen del estudio). Una revisión crítica de todo el campo, de 2025, es escéptica con las células madre mesenquimales en la Duchenne, señala que los primeros ensayos de transferencia de mioblastos fueron negativos en conjunto, y sostiene que la dificultad principal es lograr que suficientes células prendan en el músculo (Resumen del estudio).

Hoy un producto celular tiene evidencia de fase 3 de un deterioro más lento. Para las células madre mesenquimales de cordón umbilical, los datos de seguridad son buenos y el mecanismo se apoya en el trabajo con animales. Todavía no hay evidencia controlada de beneficio en pacientes. Todos nuestros resúmenes están en el índice de resúmenes de estudios sobre distrofia muscular.

¿Quién es candidato al tratamiento con células madre para la distrofia muscular?

• Momento. No hay un momento fijo. En general recomendamos buscarlo pronto después del diagnóstico, en la infancia. Cuanto antes se interviene, más fácil es limitar más daño en las fibras musculares antes de que aparezca una atrofia permanente.
• Distintas formas. Vemos pacientes con Duchenne, Becker y otras formas. Los ensayos publicados de terapia celular son casi todos en Duchenne, así que para las otras formas hay menos evidencia con la que orientar las expectativas (3, 6).
• Corazón y respiración. La función cardíaca y la respiratoria forman parte de la revisión médica, porque deciden si el viaje y el tratamiento son seguros (2, 4, 5).
• Tratamiento habitual. Los corticoides, la fisioterapia y cualquier tratamiento aprobado dirigido al gen continúan como estén prescritos. La terapia con células madre no los sustituye (3, 4, 5).

La idoneidad se decide caso por caso. Cada consulta va a nuestro departamento médico, que revisa el estado del paciente a través de nuestro sistema de evaluación médica en línea y solo entonces recomienda un lugar de tratamiento y un protocolo concretos. Le recomendamos hablar con nuestros especialistas antes de decidir, para saber qué se puede esperar de forma realista en su caso.

Envíenos la historia clínica y nuestro equipo le responderá.

Posibles mejorías después de la terapia con células madre para la distrofia muscular

Cómo la terapia con células madre actúa sobre los síntomas de la distrofia muscular

Las células madre son células inmaduras que pueden renovarse y, según el tipo, convertirse en uno o varios tipos celulares especializados. Se han investigado distintos tipos de células madre y progenitoras para la distrofia muscular, entre ellas células madre derivadas del músculo, células estromales mesenquimales, células de médula ósea y progenitores musculares derivados de células madre pluripotentes (3, 6).

Un objetivo principal de la terapia celular en la distrofia muscular es apoyar la reparación o el reemplazo de las fibras musculares dañadas. Ciertas células madre y progenitoras miogénicas pueden contribuir directamente a formar fibras nuevas o fusionarse con fibras existentes. Otros tipos, incluidas las células estromales mesenquimales, actuarían sobre todo liberando factores de crecimiento y otras moléculas de señal que apoyan el entorno del músculo (3, 6).

Además de una posible contribución a la reparación muscular, se han investigado distintos enfoques con células madre por otros efectos posibles (3, 6):

• Reparación y regeneración de las fibras. Algunas células madre y progenitoras miogénicas contribuyen directamente a formar músculo nuevo. Otros tipos pueden apoyar los mecanismos de reparación del propio organismo.
• Sistema inmunitario y la inflamación en curso. Las células madre producen distintos antioxidantes y así reducen el proceso de destrucción y atrofia muscular que caracteriza a las distintas distrofias (6).
• Ritmo de la fibrosis. Los estudios sugieren que, en la distrofia muscular, las células madre reducen el depósito de tejido fibroso en el músculo y con ello la formación de cicatriz y el grado de distrofia. Esta función se atribuye a la capacidad de las células madre de modular la inmunidad, como se ha dicho antes (6).
• Aporte vascular al músculo. Estimulan la formación de vasos nuevos, neovascularización y angiogénesis, a través de factores de crecimiento vasculares como el VEGF. Un mejor riego permite una reparación y una regeneración muscular mejores y más rápidas (6).
• Muerte celular. Al liberar sustancias pueden inhibir la apoptosis, la muerte celular programada, de las células dañadas hasta que quedan reparadas (6, 7).

Beneficios de la terapia con células madre en la distrofia muscular

Varios estudios con células madre han informado de resultados positivos en estos pacientes (8, 9, 10, 11). En un estudio, un paciente que dependía de la silla de ruedas empezó a caminar con apoyo después del trasplante (9).

La fuente de las células y la vía de administración varían mucho en las distrofias musculares. Se han visto evoluciones positivas con varios de esos métodos.

La terapia con células madre en personas con distrofia muscular ha dado lugar a (8, 9, 10, 11):

• Más fuerza muscular
• Mejor función respiratoria
• Mejor marcha y movilidad
• Mejor equilibrio
• Mejor motricidad fina, por ejemplo la escritura
• Niveles más bajos de creatina cinasa
• Más fibras musculares que funcionan con normalidad

Seguridad, efectos adversos y control de calidad de las células

Como cualquier tratamiento médico, la terapia con células madre puede tener efectos adversos. Los primeros estudios clínicos sugieren que el tratamiento con células madre mesenquimales se ha tolerado en general bien en pacientes con distrofia muscular, aunque los estudios son pequeños y los datos de seguridad a largo plazo siguen siendo limitados. En un estudio polaco de 2021 con 22 pacientes, en su mayoría adultos con distrofia de cinturas y otras formas, que recibieron infusiones repetidas, intravenosas o intratecales, de células madre mesenquimales de cordón umbilical, solo un paciente tuvo dolor de cabeza y dolor lumbar pasajeros, y uno ganó peso (Resumen del estudio, 11). En el estudio de fase 1 de 2025 con seis niños con Duchenne no hubo acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento ni toxicidad limitante de la dosis. Entre los acontecimientos leves hubo enrojecimiento e hinchazón pasajeros en el lugar de la infusión, dolor de cabeza, y un niño al que molestó el olor del producto (Resumen del estudio, 12).

Nuestro protocolo administra las células por vía intravenosa y por inyección intramuscular en los músculos afectados. Las inyecciones intramusculares pueden causar dolor, sensibilidad o molestias pasajeras en los puntos de punción.

Análisis más amplios de infusiones de células madre mesenquimales en otras enfermedades apuntan en la misma dirección. Una revisión sistemática de 2020 de 55 ensayos aleatorizados, con 2.696 pacientes adultos, no encontró un aumento de muertes, cáncer, infecciones o trombos con las células. La fiebre fue más frecuente (13).

Cada lote de células se examina, se analiza dos veces y se puede seguir por un código antes de liberarlo para su uso. El proceso completo está en nuestra página de estándares y certificaciones.

Dónde se hace el tratamiento y con qué normas

El tratamiento se administra en hospitales asociados en Bangkok, Tailandia y en Dongguan, China. La FDA de Estados Unidos no lo ha aprobado y no lo ofrecemos en Estados Unidos. Se administra según la normativa tailandesa y china para la terapia celular, y las células se preparan en laboratorios con acreditación CNAS, GMP e ISO. Los detalles y los certificados están en nuestra página de estándares y certificaciones.

Nuestro programa de tratamiento en detalle

Beike se distingue de otros proveedores de tratamiento con células madre. Desde 2005 desarrollamos y ajustamos nuestros protocolos. Partimos de la idea de que los pacientes solo se benefician de verdad de las células madre si la solución es muy completa.

Creemos que hace falta estimulación con distintas terapias para apoyar la respuesta regenerativa de las células madre. Por eso nuestros protocolos incluyen terapias diarias. Además usamos varios tipos y grandes cantidades de células madre, adaptados a cada paciente, para que el potencial regenerativo del tratamiento sea el mayor posible.

Nuestro programa de terapia con células madre para la distrofia muscular consiste en 4 a 8 inyecciones sencillas y poco invasivas de células madre de cordón umbilical. Las células se trasplantan por dos vías: intravenosa, con un sistema de goteo habitual, y por inyección intramuscular en los músculos afectados. Estas dos vías de administración buscan más efecto y, al mismo tiempo, seguridad y las menores molestias posibles para el paciente.

Tratamiento con células madre para la distrofia muscular, testimonio

A Rafael le diagnosticaron distrofia muscular de niño. Con el tratamiento con células madre ha visto una progresión más lenta de la enfermedad. En este vídeo se somete a su tercer tratamiento completo con células madre en nuestro hospital asociado. Actividades diarias como sostener un vaso, comer solo, chutar un balón o escribir en el teléfono o el ordenador se le han hecho más fáciles, y su calidad de vida ha mejorado.

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Preguntas frecuentes

Q.¿La terapia con células madre puede curar la distrofia muscular?

A.

No. La terapia con células madre no es una cura de la distrofia muscular. Las células que usamos no corrigen el fallo genético que hay detrás de la enfermedad, que sigue progresando. Lo que describen los estudios y nuestros propios datos de seguimiento es una mejoría o una estabilización de funciones concretas en muchos pacientes, no en todos. La mejoría no se puede garantizar y varía mucho de un paciente a otro.

Q.¿La FDA ha aprobado la terapia con células madre para la distrofia muscular?

A.

No. La FDA de Estados Unidos no ha aprobado la terapia con células madre para la distrofia muscular, y no la ofrecemos en Estados Unidos. El tratamiento se administra en hospitales asociados en Tailandia y China, según la normativa de esos países para la terapia celular. Los laboratorios que preparan las células tienen acreditación CNAS, ISO y GMP. Eso no es lo mismo que una aprobación de la FDA para el tratamiento. Hay más detalle en nuestra página de estándares y certificaciones.

Q.¿Qué es la distrofia muscular?

A.

Las distrofias musculares son un grupo amplio de trastornos hereditarios. Se caracterizan por debilidad y atrofia graduales de distintos músculos. Hay muchos tipos. El más conocido, y por desgracia el más grave, es la distrofia muscular de Duchenne, DMD (1, 2).

Q.¿Cuáles son los síntomas de la distrofia muscular?

A.

Los síntomas varían mucho según el defecto y, por tanto, según el tipo. Los de la DMD son más graves y progresan más rápido que los de formas más leves, como la distrofia muscular de Becker. La DMD es la forma más frecuente y suele presentarse hacia los 4 a 5 años con (2, 4, 5):

• Debilidad y atrofia muscular graduales
• Retraso en los hitos motores
• Pérdida de una marcha que ya se tenía, por ejemplo estar de pie o caminar
• Complicaciones respiratorias repetidas, por una musculatura respiratoria alterada
• Alteraciones cardíacas, habitualmente hacia los 20 años

A medida que la DMD avanza se pierde la capacidad de caminar. Las complicaciones más graves vienen del corazón y de los músculos respiratorios, no de los músculos de las extremidades (2, 5).

Q.¿Qué tratamientos hay ahora para la distrofia muscular?

A.

Las distrofias musculares se deben a defectos genéticos hereditarios en los genes responsables del desarrollo y el funcionamiento del músculo. Las opciones son limitadas, como en muchos otros trastornos hereditarios. Hoy incluyen:

• Fisioterapia. Sigue siendo, junto con los corticoides, la forma principal de tratamiento (2, 4, 5).
• Corticoides. Son antiinflamatorios potentes y también pueden modular la respuesta inmunitaria. Hay evidencia de que un uso temprano de glucocorticoides retrasa la dependencia de la silla de ruedas. Pese a muchos estudios, sigue habiendo dudas sobre qué corticoide es el más adecuado y sobre el riesgo de un tratamiento insuficiente o excesivo. A eso se suman posibles efectos de un uso prolongado, como el aumento de peso y un mayor riesgo de infecciones (2, 4, 5).
• Terapia génica. Es otro modo de tratamiento, parecido a la terapia con células madre en que hay varios fármacos aprobados por la FDA, porque las opciones son pocas. Esos fármacos se dirigen a la alteración genética que destruye el músculo. Solo sirven si el paciente tiene la mutación concreta a la que va dirigido el fármaco. El eteplirsen, por ejemplo, se ha descrito como eficaz solo en alrededor del 15% de los pacientes con DMD que llevan una mutación determinada en el exón 51 del gen DMD. Los niños con una alteración en otro sitio, o con otra alteración en el mismo gen, algo frecuente, no se benefician de este medicamento. Por eso la terapia génica exige un estudio genético cuidadoso antes de usarla (3).

Q.¿Qué células madre son las más adecuadas para tratar la distrofia muscular?

A.

Hasta donde sabemos, ningún estudio ha comparado distintos tipos de células madre, en seguridad y eficacia, en pacientes con distrofias musculares. Sí se pueden resumir las fuentes que se han probado en estos trastornos. Cada forma tiene sus ventajas y sus inconvenientes. Entre las fuentes probadas, en animales o en personas, están (3, 6):

• Células madre mesenquimales. Se obtienen de tejido adiposo, médula ósea o tejido de cordón umbilical. Estas últimas son las que usamos en Beike. Son las más utilizadas, porque se pueden producir en mayor número, atienden a más pacientes, responden mejor en enfermedades neurológicas y musculares, se diferencian hacia más tipos celulares y, en enfermedades degenerativas como las distrofias, que causan una atrofia progresiva, frenan mejor la muerte celular que otras células madre. Se pueden obtener del cordón umbilical, de la médula ósea y del tejido adiposo.
• Células madre musculares y satélite. Tienen la ventaja de diferenciarse hacia las fibras musculares defectuosas del mismo origen. Su uso en pacientes es limitado porque, después del trasplante, migran poco hasta el lugar del defecto. También exigen una supresión prolongada de la inmunidad con inmunosupresores para evitar el rechazo.
• Células madre pluripotentes adultas. Se pueden producir en gran número, pero su capacidad de diferenciación es limitada.
• Células madre embrionarias. Pueden convertirse en cualquier tipo celular del cuerpo, pero son difíciles de obtener y su origen plantea reservas éticas.

Después de revisar beneficios y riesgos de cada tipo, usamos células madre mesenquimales de cordón umbilical como fuente principal. Son el tipo más estudiado en enfermedades neuromusculares, incluida la distrofia muscular, y los efectos adversos notificados son los menores (10, 11, 12). Además usamos a la vez células de sangre de cordón umbilical, es decir células hematopoyéticas. Dos tipos de células madre aportan así un beneficio adicional. Cada uno contribuye a la regeneración del músculo y del nervio por mecanismos distintos que se complementan.

Además de la fuente, hay varias vías de administración. La mayoría de los ensayos clínicos en distrofia muscular usan una o las dos vías preferidas (6, 8, 10, 11, 12):

• Intravenosa, en la sangre
• Intramuscular, en el músculo

Algunos estudios clínicos tempranos han combinado la administración sistémica y la local para repartir las células de forma amplia y, a la vez, llevarlas a los músculos afectados (10). En Beike combinamos la vía intravenosa y la intramuscular para buscar el mejor resultado con los menores efectos adversos posibles.

Q.¿Qué células madre usamos para la distrofia muscular?

A.

En Beike usamos células madre de cordón umbilical para las distrofias musculares, tanto mesenquimales del tejido como hematopoyéticas de la sangre, donadas por madres sanas después de un parto normal. Como se ha dicho, dar los dos tipos a la vez ofrece mejores resultados.

Q.¿Cuál es el mejor momento para la terapia con células madre en la distrofia muscular?

A.

No hay un momento fijo. Como en muchas otras enfermedades neurológicas, en general recomendamos la terapia con células madre pronto después del diagnóstico, es decir en la infancia. Cuanto antes se interviene, más fácil es evitar más daño en las fibras musculares y recuperar una función de movimiento normal antes de que haya daño permanente y atrofia.

El beneficio clínico no está garantizado al 100%, como en cualquier intervención. Hablar con nuestros especialistas antes del procedimiento es importante para entender el procedimiento y la posibilidad estimada de éxito en el caso concreto.

Q.¿Qué efectos adversos puede tener la terapia con células madre para la distrofia muscular?

A.

Ningún tratamiento está libre de complicaciones, y la terapia con células madre tampoco. Aun así, usada correctamente, la terapia con células madre mesenquimales tiene efectos adversos limitados. Los generales son comparables a los de una transfusión de sangre habitual o de un trasplante de órgano, por ejemplo reacciones alérgicas, rechazo de las células o fiebre. En los estudios que han examinado la terapia con células madre en pacientes con distrofia muscular no se notificaron efectos adversos importantes cuando se usaron células madre mesenquimales, y ninguno fue mortal ni dejó consecuencias de por vida (11, 12). En el momento en que aparecieron se pudieron manejar médicamente.

Revisado médicamente por

Dr. Mohammad Alzogool

Director médico

El Dr. Mohammad Alzogool es director médico de Beike. Es médico e investigador, con trabajo en oftalmología y medicina regenerativa. Ha publicado sobre oftalmología, medicina regenerativa, inteligencia artificial, imagen médica y guías clínicas basadas en la evidencia. Valora las terapias regenerativas nuevas a partir de ese trabajo clínico y científico.

Perfil completo LinkedIn ResearchGate

Publicado 23 de marzo de 2017 Actualizado 3 de octubre de 2026

Investigación publicada

Investigación sobre Distrofia muscular

Resúmenes en lenguaje claro de estudios independientes revisados por pares. Cada uno enlaza con la publicación original.

• Las células estromales mesenquimales inmunomoduladoras derivadas del amnios preservan la función muscular en un modelo murino de distrofia muscular de Duchenne 2023
• El uso de células madre mesenquimales derivadas del cordón umbilical en pacientes con distrofias musculares: resultados del uso compasivo en entornos de la vida real 2021
• Terapia celular derivada del corazón con deramiocel en la distrofia muscular de Duchenne avanzada (HOPE-3): ensayo de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo 2026
• Seguridad y eficacia a largo plazo de la terapia celular sistémica DT-DEC01 en pacientes no deambulantes con distrofia muscular de Duchenne: evaluación clínica a 24 meses 2025
• Terapia celular para la distrofia muscular de Duchenne: promesas, desafíos y controversias 2025
• Seguridad y tolerabilidad de las células madre mesenquimales derivadas de la gelatina de Wharton en pacientes con distrofia muscular de Duchenne: un estudio clínico de fase 1 2025
• Terapia intravenosa repetida con células derivadas de cardioesferas en la distrofia muscular de Duchenne en fase avanzada (HOPE-2): ensayo de fase 2 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo 2022

Referencias médicas

1. 1. Mercuri E, Bönnemann CG, Muntoni F. Muscular dystrophies. Lancet. 2019;394(10213):2025-2038. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(19)32910-1
2. 2. Duan D, Goemans N, Takeda S, Mercuri E, Aartsma-Rus A. Duchenne muscular dystrophy. Nature Reviews Disease Primers. 2021;7:13. https://doi.org/10.1038/s41572-021-00248-3
3. 3. Roberts TC, Wood MJA, Davies KE. Therapeutic approaches for Duchenne muscular dystrophy. Nature Reviews Drug Discovery. 2023;22(11):917-934. https://doi.org/10.1038/s41573-023-00775-6
4. 4. Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, et al. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management. Lancet Neurology. 2018;17(3):251-267. https://doi.org/10.1016/S1474-4422(18)30024-3
5. 5. Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, et al. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 2: respiratory, cardiac, bone health, and orthopaedic management. Lancet Neurology. 2018;17(4):347-361. https://doi.org/10.1016/S1474-4422(18)30025-5
6. 6. Biressi S, Filareto A, Rando TA. Stem cell therapy for muscular dystrophies. Journal of Clinical Investigation. 2020;130(11):5652-5664. https://doi.org/10.1172/JCI142031
7. 7. Kwon SJ, Ki SM, Park SE, et al. Anti-apoptotic effects of human Wharton's jelly-derived mesenchymal stem cells on skeletal muscle cells mediated via secretion of XCL1. Molecular Therapy. 2016;24(9):1550-1560. https://doi.org/10.1038/mt.2016.125
8. 8. Sharma A, Sane H, Badhe P, Gokulchandran N, Kulkarni P, Lohiya M, et al. A clinical study shows safety and efficacy of autologous bone marrow mononuclear cell therapy to improve quality of life in muscular dystrophy patients. Cell Transplantation. 2013;22(Suppl 1):127-138. https://doi.org/10.3727/096368913X672136
9. 9. Sharma A, Sane H, Paranjape A, Bhagawanani K, Gokulchandran N, Badhe P. Autologous bone marrow mononuclear cell transplantation in Duchenne muscular dystrophy – a case report. American Journal of Case Reports. 2014;15:128-134. https://doi.org/10.12659/AJCR.890078
10. 10. Dai A, Baspinar O, Yeşilyurt A, et al. Efficacy of stem cell therapy in ambulatory and nonambulatory children with Duchenne muscular dystrophy – Phase I-II. Degenerative Neurological and Neuromuscular Disease. 2018;8:63-77. https://doi.org/10.2147/DNND.S170087
11. 11. Świątkowska-Flis B, Zdolińska-Malinowska I, Sługocka D, Boruczkowski D. The use of umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in patients with muscular dystrophies: Results from compassionate use in real-life settings. Stem Cells Translational Medicine. 2021;10(10):1372-1383. https://doi.org/10.1002/sctm.21-0027
12. 12. Lee J, Park SE, Kim M, et al. Safety and tolerability of Wharton's jelly-derived mesenchymal stem cells for patients with Duchenne muscular dystrophy: A phase 1 clinical study. Journal of Clinical Neurology. 2025;21(1):40-52. https://doi.org/10.3988/jcn.2024.0299
13. 13. Thompson M, Mei SHJ, Wolfe D, et al. Cell therapy with intravascular administration of mesenchymal stromal cells continues to appear safe: An updated systematic review and meta-analysis. EClinicalMedicine. 2020;19:100249. https://doi.org/10.1016/j.eclinm.2019.100249
14. 14. Nitahara-Kasahara Y, Nakayama S, Kimura K, et al. Immunomodulatory amnion-derived mesenchymal stromal cells preserve muscle function in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy. Stem Cell Research & Therapy. 2023;14:108. https://doi.org/10.1186/s13287-023-03337-0
15. 15. McDonald CM, Villa C, Soslow JH, et al. Deramiocel heart-derived cellular therapy in advanced Duchenne muscular dystrophy (HOPE-3): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet. 2026. Published online July 29, 2026. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(26)01385-1
16. 16. McDonald CM, Marbán E, Hendrix S, et al. Repeated intravenous cardiosphere-derived cell therapy in late-stage Duchenne muscular dystrophy (HOPE-2): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial. Lancet. 2022;399(10329):1049-1058. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(22)00012-5