Lo que muestran 640 formularios de seguimiento tras el tratamiento con células madre de la parálisis cerebral

Aproximadamente 1 de cada 345 niños en Estados Unidos ha sido identificado con parálisis cerebral, según una estimación de los CDC basada en niños de 8 años en 2010 (1, 2). Los CDC la describen como la discapacidad motora más frecuente en la infancia. Los padres que se informan sobre el tratamiento con células madre para un hijo con parálisis cerebral encuentran sobre todo testimonios. Un testimonio describe a una familia y un resultado, normalmente bueno, y no aporta cifras.

Este artículo ofrece las cifras de los propios registros de Beike. Entre 2011 y 2026, Beike recopiló 640 formularios de seguimiento de parálisis cerebral, que abarcan 256 pacientes y 302 tratamientos. Las familias rellenaron un formulario inicial y después otros formularios 1, 3, 6 y 12 meses después del tratamiento. Cada formulario preguntaba qué había cambiado en síntomas concretos, en el estado físico general y en la calidad de vida.

Los formularios no se resumen en un único resultado global. Algunos síntomas se notificaron como mejorados en la mayoría de los formularios. Caminar y mantenerse de pie, que suelen ser lo que más desean cambiar las familias, fueron lo que menos a menudo se notificó como mejorado.

Qué tipo de datos son

Los formularios son un registro observacional. No hubo grupo de control ni enmascaramiento, por lo que es imposible saber qué habría ocurrido con esos mismos pacientes sin tratamiento.

El tratamiento no es una terapia aprobada por la FDA. Ningún producto de células madre está aprobado por la FDA para la parálisis cerebral ni para ningún otro trastorno neurológico (3), y el tratamiento de Beike no está disponible en Estados Unidos. Las cifras que siguen tampoco pueden predecir cómo responderá un niño concreto.

Los resultados variaron mucho según el síntoma

La tabla indica, para cada síntoma, la proporción de respuestas válidas que notificaron alguna mejoría. Las respuestas en blanco quedan excluidas.

Aspecto consultado	Mejoría notificada	Respuestas
Rango de movimiento	78%	580
Espasticidad (rigidez muscular)	76%	566
Fuerza en brazos y piernas	74%	585
Deglución	68%	474
Habla, o balbuceo en lactantes	65%	458
Equilibrio	61%	567
Babeo	56%	470
Bipedestación	46%	495
Marcha	39%	463

Cuatro de cada cinco respuestas notificaron un rango de movimiento más fácil. Menos de dos de cada cinco notificaron un cambio en la marcha.

La espasticidad, el rango de movimiento y la fuerza encabezan la tabla. La bipedestación y la marcha están en la parte inferior, con mucha diferencia. Para unos padres, este orden dice más que cualquier porcentaje aislado, porque los síntomas influyen de forma distinta en un día normal. Unos isquiotibiales más flexibles pueden facilitar vestir al niño y colocarlo en una postura cómoda sin que pase del nivel IV al nivel III del Sistema de Clasificación de la Función Motora Gruesa (GMFCS), la escala de cinco niveles que se usa para graduar la movilidad en la parálisis cerebral (4).

Mejoría notificada por síntoma, con el número de respuestas a cada pregunta.

El número de respuestas varía de una pregunta a otra. Cada síntoma recibió respuesta en entre 458 y 585 de los 640 formularios, lo que significa que entre el 9 y el 28 por ciento de los formularios dejaron una pregunta en blanco o la marcaron como no aplicable. Los registros no indican qué familias omitieron qué preguntas ni por qué.

Muchos formularios no notificaron cambios y unos pocos notificaron empeoramiento

Los formularios también recogen respuestas de ausencia de mejoría y de empeoramiento.

En la marcha, la ausencia de mejoría se notificó más a menudo que la mejoría, con un 61 por ciento frente a un 39 por ciento. En la bipedestación el reparto fue casi igual, con un 54 por ciento que notificó que no hubo cambios. El babeo se distingue de los demás síntomas. Se notificó mejoría en el 56 por ciento de las respuestas, pero un 5,5 por ciento indicó que el síntoma estaba peor que antes del tratamiento, la mayor tasa de empeoramiento del conjunto de datos. En los demás síntomas, el empeoramiento notificado se mantuvo por debajo del 2 por ciento.

Mejor, sin cambios o peor, por síntoma.

La calidad de vida se valoró más alta que la función motora

Los formularios preguntan por el estado físico general y por la calidad de vida en dos preguntas separadas. Entre las respuestas válidas, el 82 por ciento notificó alguna mejoría en el estado físico y el 84 por ciento en la calidad de vida. La cifra de calidad de vida es algo mayor que la del estado físico y mucho mayor que las de la marcha o la bipedestación.

Hay dos explicaciones plausibles. Puede que los cuidados se hayan vuelto más fáciles de maneras que una pregunta sobre la función motora no recoge, como una mejor colocación, traslados más sencillos, sesiones de terapia que el niño tolera mejor o un niño que participa más. La segunda explicación es la expectativa. Los padres que han invertido dinero, esperanza y un largo vuelo en un tratamiento tienden a buscar con empeño las mejoras, y la calidad de vida es el elemento más subjetivo del formulario. Las cifras son coherentes con ambas explicaciones y no descartan ninguna.

Los formularios posteriores no notificaron más mejoría

Si el beneficio del tratamiento se acumulara de forma constante con el tiempo, los formularios posteriores serían mejores que los anteriores, y no lo son.

La mejoría notificada en el estado físico general desciende ligeramente a lo largo de los puntos de seguimiento, del 84,5 por ciento en el formulario inicial al 83,0, al 82,4 y al 81,4 por ciento, y después al 79,6 por ciento a los 12 meses. La calidad de vida se mueve en sentido contrario y de forma menos regular. Parte del 75,5 por ciento, sube al 81,8 y al 82,5 por ciento, alcanza su máximo del 89,1 por ciento a los 6 meses y se sitúa en el 85,3 por ciento a los 12 meses.

Mejoría notificada en el estado físico general y en la calidad de vida en cada punto de seguimiento.

Cada punto de seguimiento corresponde a un conjunto distinto de formularios. No se siguió a los mismos niños a lo largo de los cinco puntos, por lo que el gráfico no muestra una trayectoria. Además, las familias que vieron pocos cambios pueden haber tenido menos probabilidades de seguir enviando formularios, lo que elevaría las cifras posteriores. El gráfico es un motivo para preguntar qué cabe esperar a los 6 y a los 12 meses, y no debe leerse como un pronóstico.

La rehabilitación podría explicar parte del resultado

Un neurólogo pediátrico que leyera estos resultados señalaría la rehabilitación. El programa de parálisis cerebral de Beike es más que una infusión de células madre. Combina el tratamiento celular administrado en varias inyecciones con un curso de rehabilitación intensiva diaria, y la rehabilitación tiene efectos propios. Una revisión sistemática de intervenciones para niños con parálisis cerebral encontró buena evidencia de que el entrenamiento de la fuerza mejora la fuerza muscular y de que el entrenamiento motor intensivo y específico para una tarea mejora la función motora (5). En el ensayo de la Universidad de Duke que se describe más adelante, los niños que recibieron un placebo también ganaron más función motora a lo largo de un año de lo que se esperaba para su edad y su gravedad. Los autores sugirieron que esto podría reflejar las terapias que esos niños estaban recibiendo (6).

Por lo tanto, las mejorías notificadas en los formularios podrían deberse a varias semanas de rehabilitación intensiva, con células o sin ellas. Este conjunto de datos no permite separar ambos factores, y nadie debería afirmar a partir de él que las células causaron los cambios notificados.

La rehabilitación diaria, como la terapia ocupacional, forma parte del programa de tratamiento.

Qué ha encontrado la investigación estadounidense

El trabajo estadounidense más relevante se realiza en la Universidad de Duke, donde el equipo de la Dra. Joanne Kurtzberg ha llevado a cabo ensayos controlados de terapia celular con sangre de cordón umbilical en la parálisis cerebral. Un ensayo de fase II controlado con placebo asignó al azar a 63 niños de 1 a 6 años a una única infusión de su propia sangre de cordón (32 niños) o a un placebo (31 niños) (6). No alcanzó su criterio de valoración principal. Después de un año, las puntuaciones en la escala de función motora GMFM-66 habían aumentado en promedio 7,5 puntos en el grupo de sangre de cordón y 6,9 puntos en el grupo de placebo, una diferencia que no fue estadísticamente significativa. Un análisis exploratorio sí encontró una señal relacionada con la dosis. Los 9 niños que recibieron al menos 20 millones de células por kilogramo de peso corporal mejoraron una mediana de 4,3 puntos más de lo esperado para su edad y su gravedad. El grupo de placebo mejoró 2,2 puntos más de lo esperado, y el grupo de dosis más baja terminó 1,9 puntos por debajo de lo esperado. La dosis no se asignó al azar, y el grupo de dosis alta era pequeño.

Un ensayo posterior aleatorizado y abierto del mismo equipo, publicado en Developmental Medicine & Child Neurology en 2022, probó células estromales mesenquimales de sangre de cordón y de tejido de cordón de donante en 91 niños (7). Sus autores concluyeron que la sangre de cordón debería evaluarse más a fondo en un ensayo aleatorizado, ciego y controlado con placebo.

La evidencia hasta ahora es mixta y depende de la dosis. Además, procede de ensayos realizados en condiciones muy distintas de un paquete de tratamiento que combina células con rehabilitación intensiva.

Los organismos reguladores estadounidenses también han adoptado una postura. La FDA afirma que los únicos productos de células madre aprobados en Estados Unidos son las células madre formadoras de sangre derivadas de sangre de cordón umbilical, y que están aprobados para trastornos que afectan a la producción de sangre y para ningún otro uso (3). La agencia ha enviado cartas de advertencia y otras cartas a empresas, clínicas y profesionales sanitarios que ofrecen productos de células madre no aprobados (8). En 2018, la Comisión Federal de Comercio (FTC) alcanzó un acuerdo en un caso contra un médico de California y sus dos empresas por afirmaciones sin fundamento de que la “terapia con células madre amnióticas” podía tratar afecciones como la parálisis cerebral (9).

Cualquier familia que se plantee un tratamiento en el extranjero debería leer primero la Guía de la ISSCR sobre tratamientos con células madre (10) y buscar en ClinicalTrials.gov ensayos estadounidenses que estén reclutando.

Lo que estos registros pueden y no pueden mostrar

Los registros no permiten estimar la eficacia, establecer que las células madre causaron algún cambio ni predecir un resultado individual.

Sí permiten fijar las expectativas con más precisión que un testimonio. Los formularios muestran un abanico. Algunas funciones se notificaron como mejoradas a menudo, otras rara vez, y un pequeño grupo de familias notificó que un síntoma empeoró. Para una familia que sopesa esta decisión, lo útil son las preguntas concretas. ¿Qué cambió en los niños del nivel GMFCS de mi hijo? ¿Qué proporción de familias notificó que no hubo cambios en la función que más me importa? ¿Qué parte de la mejoría notificada podría explicar la rehabilitación por sí sola?

Estas preguntas deben plantearse también al neurólogo de la propia familia, además de a cualquier clínica.

Referencias

1. Durkin MS, Benedict RE, Christensen D, Dubois LA, Fitzgerald RT, Kirby RS, et al. Prevalence of cerebral palsy among 8-year-old children in 2010 and preliminary evidence of trends in its relationship to low birthweight. Paediatr Perinat Epidemiol. 2016;30(5):496-510. doi:10.1111/ppe.12299
2. Centers for Disease Control and Prevention. Data and Statistics for Cerebral Palsy. Last reviewed 2 May 2022 (archived page). archive.cdc.gov/www_cdc_gov/ncbddd/cp/data.html. Accessed 2 October 2026.
3. U.S. Food and Drug Administration. Important Patient and Consumer Information About Regenerative Medicine Therapies. Content current as of 8 April 2024. fda.gov. Accessed 2 October 2026.
4. Palisano R, Rosenbaum P, Walter S, Russell D, Wood E, Galuppi B. Development and reliability of a system to classify gross motor function in children with cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 1997;39(4):214-223. doi:10.1111/j.1469-8749.1997.tb07414.x
5. Novak I, Morgan C, Fahey M, Finch-Edmondson M, Galea C, Hines A, et al. State of the Evidence Traffic Lights 2019: systematic review of interventions for preventing and treating children with cerebral palsy. Curr Neurol Neurosci Rep. 2020;20(2):3. doi:10.1007/s11910-020-1022-z
6. Sun JM, Song AW, Case LE, Mikati MA, Gustafson KE, Simmons R, et al. Effect of autologous cord blood infusion on motor function and brain connectivity in young children with cerebral palsy: a randomized, placebo-controlled trial. Stem Cells Transl Med. 2017;6(12):2071-2078. doi:10.1002/sctm.17-0102
7. Sun JM, Case LE, McLaughlin C, Burgess A, Skergan N, Crane S, et al. Motor function and safety after allogeneic cord blood and cord tissue-derived mesenchymal stromal cells in cerebral palsy: an open-label, randomized trial. Dev Med Child Neurol. 2022;64(12):1477-1486. doi:10.1111/dmcn.15325
8. U.S. Food and Drug Administration. FDA sends warning to company for selling unapproved umbilical cord blood and umbilical cord products that may put patients at risk. News release, 3 September 2019. fda.gov. Accessed 2 October 2026.
9. Federal Trade Commission. FTC Stops Deceptive Health Claims by a Stem Cell Therapy Clinic. Press release, 18 October 2018. ftc.gov. Accessed 2 October 2026.
10. International Society for Stem Cell Research. The ISSCR Guide to Stem Cell Treatments. February 2024. aboutstemcells.org/patient-guide. Accessed 2 October 2026.