¿Es eficaz el tratamiento con células madre para la espina bífida?
¿Estás considerando el tratamiento con células madre para la espina bífida?
La espina bífida es un trastorno neurológico congénito cuyas opciones de tratamiento curativo son limitadas, ya que la mayoría sólo se centran en retrasar la progresión de la enfermedad y evitar más daños neurológicos o infecciones para garantizar una mejor calidad de vida a estas personas. Sin embargo, el tratamiento con células madre ofrece esperanza, ya que hay estudios que demuestran que la terapia con células madre puede invertir y mejorar distintos síntomas neurológicos asociados a la espina bífida.
Sigue leyendo para saber si el tratamiento con células madre para la espina bífida puede ser adecuado para ti.
Cómo funciona la terapia con células madre para tratar la espina bífida
Las células madre son células «pluripotentes», es decir, que pueden diferenciarse en todas las demás células gracias a su capacidad de autorrenovación. Pueden convertirse en células ectodérmicas (por ejemplo, la piel y algunas estructuras neurológicas), mesodérmicas (por ejemplo, huesos, cartílagos y células sanguíneas) o endodérmicas (por ejemplo, células de los órganos internos del cuerpo).
Por tanto, la inyección de células madre -procedentes de un donante- debería permitirles, en teoría, diferenciarse y «sustituir» las neuronas dañadas que se observan en diferentes DTN (4). La terapia con células madre ha proporcionado nuevas esperanzas para curar o al menos mejorar los síntomas neurológicos asociados a la espina bífida, con el fin de proporcionar a los pacientes una mejor calidad de vida.
Tras el ensayo del tratamiento con células madre en personas con espina bífida, además de su capacidad de autorrenovación, se ha demostrado que las células madre tienen otras ventajas además de la sustitución de tejidos (5, 6):
- Sustituir y reparar las neuronas dañadas: Como ya se ha dicho, ésta es su función original: sustituir el tejido dañado -es decir, las neuronas de la médula espinal en la espina bífida- mediante la diferenciación en sus células.
- Aumentar la producción de factores neurotróficos que promueven la proliferación y diferenciación de las células nerviosas (por ejemplo, el factor neurotrófico derivado de la glía (GDNF) y el factor neurotrófico derivado del cerebro (BDNF)): Estos factores pueden potenciar localmente el reclutamiento celular, la proliferación y la maduración dentro de las neuronas dañadas o afectadas.
- Modulando el sistema inmunitario y el proceso inflamatorio en curso: Las células madre producen diferentes antioxidantes, reduciendo así el proceso neurodestructivo y atrófico que caracteriza a diferentes DTN.
- Promover el suministro vascular al sistema nervioso: estimulando la generación de nuevos vasos sanguíneos (neovascularización/angiogénesis) mediante la estimulación de diferentes factores de crecimiento estimulantes vasculares (ej. VEGF). Un mejor riego sanguíneo permite una regeneración neuronal mejor y más rápida.
- Impidiendo la muerte celular: Mediante la liberación de sustancias que pueden inhibir el proceso de apoptosis, o muerte celular programada, de las células dañadas hasta que sean reparadas adecuadamente por las células madre.
En las últimas décadas, se han realizado numerosos ensayos «en animales» para probar la eficacia y seguridad de inyectar células madre in útero (durante el embarazo) para permitir un desarrollo neurológico adecuado, y estos ensayos han mostrado resultados prometedores (5, 7). Sin embargo, su aplicación en humanos requiere más ensayos para demostrar su eficacia definitiva.
Todavía estamos esperando los resultados del primer ensayo de terapia con células madre in útero en humanos aprobado por la FDA para poder utilizarlo en personas con espina bífida (3). Por eso, a pesar de los amplios resultados basados en animales sobre los beneficios de las inyecciones de células madre in útero, todavía sólo podemos utilizar la terapia convencional con células madre después del nacimiento, debido a su amplio uso en diferentes trastornos neurológicos.
Anastasia nació con Espina Bifida. La condición causa múltiples síntomas para esta pequeña de 5 años de edad. Los síntomas mas preocupantes eran tener una disfunción en la vejiga, falta de sensación, falta de fuerza, esta última hacía imposible que ella pudiera gatear o caminar por si sola. Con la esperanza de mejorar sus síntomas y ofrecerle mas independencia, su familia vino a Tailandia para recibir el Tratamiento con Células Madre. Antes de regresar a los Estados Unidos, la madre de Anastasia y su hermana hablan acerca del Tratamiento con Células madre para la condición de Espina Bifida de Anastasia y las mejorías que ha presentado.
Posibles mejoras tras la terapia con células madre para la espina bífida
La finalidad del tratamiento de la espina bífida es promover la curación de la lesión original en la médula espinal para restablecer la función neurológica. Después de nuestro tratamiento, los pacientes han experimentado las siguientes mejoras*:
- Mejora de la función motora
- Aumento de las sensaciones
- Mejora del desarrollo
- Mejora de las capacidades mentales
- Aumento de la fuerza muscular
- Reducción de los ataques de epilepsia
- Mejora de la función vesical e intestinal
*Es importante recordar que, como en cualquier tratamiento médico, no se pueden garantizar las mejoras. Ponte en contacto con nosotros para obtener más información sobre las posibles mejoras para un caso concreto.
Protocolo de tratamiento con células madre para la espina bífida
En Beike, hemos creado un programa de terapia integral para adaptarnos lo mejor posible a los pacientes con espina bífida. Nuestro tratamiento consiste en células madre mesenquimales derivadas del cordón umbilical (UCMSC) y células madre de la sangre del cordón umbilical (UCBSC), con terapias físicas simultáneas para ayudar a guiar las células madre a la zona necesaria. Las células madre derivadas del cordón umbilical son en realidad algo más que células madre mesenquimales (CMM), y también incluyen células madre hematopoyéticas (CMH), células progenitoras endoteliales (CPE) y otras. Estas células madre adultas son capaces de diferenciarse en distintos tipos de células, como osteocitos (hueso), condrocitos (cartílago), miocitos (músculo), fibroblastos (tendón/ligamento), adipocitos (grasa), células estrelladas hepáticas (hígado), células endoteliales (vasos sanguíneos), todas las células sanguíneas, tejidos conectivos y más. Los estudios también demuestran que pueden crear neuronas y células gliales.
Nuestro programa de terapia con células madre para la espina bífida consiste en 6 a 8 inyecciones sencillas y mínimamente invasivas de células madre derivadas del cordón umbilical. Las células madre se trasplantan mediante dos métodos distintos: por vía intravenosa utilizando un sistema de goteo intravenoso estándar y mediante inyección intratecal realizada después de una punción lumbar. Estos dos métodos de administración permiten una mayor eficacia al tiempo que garantizan la seguridad y las molestias mínimas para el paciente.
- Estancia de 15 a 23 días
- Inyecciones intravenosas e intratecales
- Células UCBSC / UCMSC
- Programa de Terapia Diaria
- 120-400 Millones de células
- Programa de nutrición
Historias de experiencias de pacientes
Obtén más información sobre pacientes tratados previamente con los protocolos de células madre de Beike. Las familias que participan en estas entradas de blog hablan de sus historias y presentan su propia visión del tratamiento, incluyendo pensamientos sobre las terapias diarias, la propia inyección de células madre, así como la mejoría notada durante y después del tratamiento.
Calidad y cantidad de células madre garantizadas
Diferentes tipos de células madre para diferentes necesidades
Beike proporciona células madre de dos fuentes separadas: sangre del cordón umbilical y tejido del cordón umbilical. Las muestras relacionadas con el cordón umbilical son donadas por madres sanas después de partos normales y se envían a los laboratorios de Beike Biotech para su procesamiento.
Después de revisar la información médica completa del paciente, nuestros médicos recomendarán qué fuente de células madre se debe utilizar para el tratamiento. Nuestros protocolos de tratamiento pueden incluir uno o varios tipos de células madre en combinación dependiendo de la condición específica de cada paciente.
Los más altos estándares internacionales de procesamiento de células madre
Beike Biotechnology está procesando sus propias células madre adultas en sus laboratorios acreditados internacionalmente. La empresa tiene control total sobre el procesamiento y control de calidad de todos los productos de células madre, garantizando una seguridad perfecta y la más alta calidad.
Vídeos para pacientes
A continuación se muestran entrevistas en vídeo grabadas durante el tratamiento con células madre de Beike. Las familias que aparecen en estos vídeos hablan de sus historias personales y de su experiencia con el tratamiento, incluida la mejoría notada.
Las mejoras mencionadas en estos vídeos son típicas, sin embargo no garantiza que todos los pacientes puedan tener las mismas mejoras.
¿Por qué elegir Beike para un tratamiento con células madre?
Experiencia: Con más de una década de práctica, se le asegura ser asesorado y tratado por profesionales competentes.
Seguridad: Respaldados por acreditaciones de autoridades nacionales e internacionales, nos dedicamos a suministrar células madre de la mayor calidad posible para su beneficio.
Diversidad: Múltiples tipos de células madre que tienen diferentes capacidades están disponibles para adaptarse a la condición específica de cada paciente. No utilizamos el mismo tipo de células madre para todos los pacientes.
Extensión: Un programa completo de terapia de apoyo se proporciona diariamente para estimular las células madre recién trasplantadas del paciente. Los mejores resultados solo se puede obtener apoyando sus células madre.
Apoyo: Se proporciona un programa de seguimiento completo después del tratamiento y se le pedirá que participe en él a los 1, 3, 6 y 12 meses después del tratamiento. El acceso a nuestro equipo después del tratamiento es muy importante, ya que puede recibir más asesoramiento para maximizar las mejoras.
Fundada en Julio de 2005, Shenzhen Beike Biotechnology es una empresa nacional de alta tecnología especializada en transformación clínica y servicio técnico de tecnología de tratamiento biológico de industrias emergentes estratégicas.
Obtenga más información ahora
Preguntas frecuentes sobre la espina bífida
- ¿Qué factores influyen en el éxito de la terapia con células madre para la espina bífida?
Los factores que pueden afectar a tu respuesta a la terapia con células madre para la espina bífida son:-
– Dosis/Número de células madre: Cuanto mayor sea la dosis de células madre -dentro de unos límites, por supuesto-, mejor será la respuesta. En Beike Technology, administramos una dosis óptima de unos 120-400 millones de células (según el peso y la edad de la persona) a las personas con DTN.
– Vía/Método de administración: Los estudios han demostrado que la combinación de la inyección intratecal (mediante punción lumbar directamente dentro del LCR del cerebro) con la vía intravenosa tradicional proporciona una mejor respuesta que la administración de inyecciones intravenosas solas (que hace que las células madre vayan a otros órganos distintos del cerebro antes de llegar a éste). Por lo tanto, en Beike Technology utilizamos ambas vías, intravenosa e intratecal, de forma concomitante para obtener la máxima eficacia, asegurando al mismo tiempo los menores efectos secundarios o toxicidad posibles.
– Tipo de células madre utilizadas: Las células madre mesenquimales tienen la eficacia mejor demostrada en la espina bífida -en comparación con otros tipos de células madre-, por lo que en Beike utilizamos células mesenquimales de tejido de cordón umbilical como fuente principal de células madre. Además, en la creencia de que cada tipo de células madre tiene su propio beneficio principal, hemos decidido extraer y utilizar adicionalmente células madre de sangre de cordón umbilical (células madre hematopoyéticas) de forma concomitante para conseguir mejores resultados en los pacientes con espina bífida.
– Momento del trasplante de células madre: La intervención precoz es crucial para las personas con DTN, antes de llegar al final de la ventana temporal necesaria para un desarrollo cerebral adecuado. Por tanto, recomendamos una intervención precoz poco después del nacimiento y del diagnóstico.
– Tiempo de seguimiento: Los beneficios significativos de la terapia con células madre en pacientes con DTN empiezan a aparecer entre 3 y 6 meses después de la terapia con células madre, y la mayoría de las personas alcanzan su pleno potencial entre 6 y 12 meses después del tratamiento. En Beike Technology, incluso después del alta, te proporcionamos un programa de seguimiento completo que comienza ya un mes y llega hasta un año después del trasplante. Tienes acceso completo a nuestro equipo profesional incluso después de abandonar nuestro centro.
- ¿Posibles efectos secundarios de la terapia con células madre para la espina bífida?
Por supuesto, ningún tratamiento está exento de complicaciones, y la terapia con células madre es igual. Sin embargo, a pesar de su novedad, la terapia con células madre tiene efectos secundarios limitados, si se utiliza adecuadamente, con efectos secundarios generales comparables a los que se experimentan con una transfusión de sangre normal o un trasplante de órganos extraños (por ejemplo, reacciones alérgicas, rechazo celular o fiebre). Además, en los estudios que estudiaron específicamente la terapia con células madre en pacientes con espina bífida, no se notificaron efectos secundarios significativos y ninguno puso en peligro la vida ni tuvo consecuencias de por vida (8, 9). Además, fueron fáciles de tratar médicamente en el momento de su aparición.
- ¿Cómo se diagnostica la espina bífida?
El 90% de los casos de espina bífida se descubren durante una ecografía antes de las 18 semanas de embarazo. El diagnóstico suele realizarse mediante un análisis de sangre para detectar la presencia de alfafetoproteína (AFP) en la sangre de la madre. Los bebés crean esta proteína AFP que suele llegar al torrente sanguíneo de la madre, pero si el nivel de AFP es demasiado alto podría ser un signo de espina bífida.
Para determinar el motivo de los niveles elevados de AFP, el médico hará una ecografía para confirmarlo. Si se necesitan más pruebas, el médico puede realizar una prueba de amniocentesis en la que se analiza una parte del líquido amniótico que rodea al bebé. Si ese líquido también tiene una alta concentración de AFP, podría deberse a que la piel que debería cubrir la médula espinal no está ahí y está provocando una fuga del líquido cefalorraquídeo del bebé.
La resonancia magnética y la tomografía computarizada también son posibles herramientas para el diagnóstico postnatal.
- ¿Cuáles son los tratamientos actuales disponibles para la espina bífida?
Dado que los DTN se producen por una degeneración nerviosa congénita, sus opciones de tratamiento son limitadas, similares a las de muchos otros trastornos neurológicos. Las opciones actuales de tratamiento de la espina bífida incluyen (1, 3):
– Cirugía: Actualmente, la cirugía precoz (en las 48 horas siguientes al nacimiento) es la principal opción de tratamiento, y aun así su único objetivo es cerrar el defecto anatómico cutáneo presente debido a la espina bífida, para prevenir el riesgo de infección (por ejemplo, meningitis). Sin embargo, la cirugía no corrige el déficit neurológico real presente, puesto que ya se ha producido durante el embarazo.
– Intervención quirúrgica fetal: Algunos ensayos han probado los beneficios de intervenir y corregir la espina bífida durante el embarazo, antes de que se produzcan daños neurológicos permanentes. Estos ensayos informaron de beneficios clínicos, pero la eficacia y la seguridad a largo plazo de tales técnicas aún deben estudiarse más antes de convertirse en la norma asistencial, debido al alto riesgo de complicaciones tanto para la madre como para el feto.
– Tratamientos de apoyo: Incluyen tratamientos destinados a mejorar la calidad de vida de las personas con espina bífida. Algunos ejemplos son la fisioterapia, la terapia nutricional, los medicamentos para mejorar la función vesical e intestinal, la terapia social y la corrección quirúrgica de las deformidades óseas asociadas.
- ¿Cuáles son los síntomas de la espina bífida?
Los síntomas de la espina bífida dependen de la gravedad/tipo, así como del nivel de la médula espinal en el que se produzca; cuanto más alto sea el defecto, peores serán los síntomas. Sin embargo, la mayoría de los casos se producen en la parte baja de la médula espinal, y la mayoría de los síntomas neurológicos afectan a las extremidades inferiores y a las funciones vesical e intestinal, aunque también es posible que se produzcan lesiones más altas (1).
Los niños con espina bífida suelen tener alterados el movimiento y la sensibilidad por debajo del nivel del DTN, lo que provoca debilidad o parálisis. También pueden tener incontinencia urinaria (vejiga) y/o fecal (intestino). Aunque la espina bífida no afecta al cerebro por sí misma, suele asociarse a otras enfermedades neurológicas que pueden afectar al desarrollo cerebral y cognitivo, como la malformación de Chiari y la hidrocefalia. Estos trastornos asociados podrían afectar al desarrollo cerebral normal de los niños con DTN y, por tanto, afectar a su inteligencia, comportamiento, habla, desarrollo social… etc. (1, 2).
- ¿Qué es la espina bífida?
La espina bífida es un defecto congénito de nacimiento que se produce por la «división» de la médula espinal debido a un cierre incorrecto del tubo neural, el origen embriológico del sistema nervioso. La espina bífida es una forma de defectos del tubo neural (DTN) y tiene tres grados ascendentes de gravedad según la parte de la médula espinal que quede expuesta: espina bífida oculta, meningocele y mielomeningocele. La espina bífida suele diagnosticarse prenatalmente -durante el embarazo-, aunque las opciones de tratamiento siguen siendo limitadas, especialmente para las formas más graves, y la cirugía es la principal, y quizá única, forma de tratamiento (1).
- ¿Cuándo es el momento óptimo para la terapia con células madre para la espina bífida?
No hay un momento específico para el tratamiento con células madre; pero, como ocurre con muchas otras afecciones neurológicas y basándonos en los ensayos que prueban la terapia con células madre en bebés de distintas edades (8, 9), en general recomendamos buscar la terapia con células madre poco después del diagnóstico, es decir, durante la infancia. Esto se debe a que cuanto antes se realice la intervención con células madre, más fácil será prevenir daños mayores en las neuronas y poder restablecer el funcionamiento normal del cerebro y la médula espinal antes de que se produzcan daños permanentes. Aún así, debemos informar de que el beneficio clínico no está garantizado al 100%, como ocurre con cualquier intervención, y consultar a nuestros especialistas antes de someterse al procedimiento es de suma importancia para obtener más información sobre el procedimiento y la posibilidad estimada de éxito del tratamiento para tu caso individual.
- ¿Qué células madre son las mejores para tratar la espina bífida?
Hasta la fecha, no ha habido ningún estudio -que sepamos- que haya comparado distintos tipos de células madre, en lo que respecta a su seguridad y eficacia, sobre todo en pacientes con DTN. Sin embargo, podemos resumir las distintas fuentes de células madre que se han probado en estos trastornos. Cada forma de células madre tiene sus propias ventajas e inconvenientes, como se mencionará. Las diferentes fuentes de células madre que se han probado en diferentes trastornos neurológicos incluyen (3, 6, 10):
– Células madre mesenquimales: Se trata de células madre obtenidas de tejidos adiposos, médula ósea o tejidos del cordón umbilical, que de hecho utilizamos en Beike. Estas células pueden producirse fácilmente en mayor número para dar cabida a un mayor número de pacientes y permitir una mayor eficacia, tienen una mejor respuesta en las enfermedades neurológicas -incluida la espina bífida-, tienen una mejor capacidad de diferenciación en neuronas y un mejor efecto contra la muerte celular en caso de enfermedades degenerativas -como las NTD que afectan al desarrollo neurológico- en comparación con otras células madre. Las células madre mesenquimales pueden obtenerse de distintas fuentes, como el cordón umbilical, la médula ósea y el tejido adiposo.
– Células madre embrionarias: Otro tipo de células madre son las células madre embrionarias. Estas células también pueden diferenciarse en fotorreceptores; sin embargo, son difíciles de obtener y sus fuentes plantean problemas éticos.
– Células madre adultas pluripotentes: Son otra fuente que puede producirse en grandes cantidades; sin embargo, sus capacidades de diferenciación son, una vez más, limitadas.
– Células madre neurales: Son otro tipo que tiene beneficios particulares en las enfermedades neurológicas mediante la producción de factores neurotróficos; aunque su diferenciación también es limitada
Tras revisar detenidamente todos los beneficios y riesgos de cada tipo, hemos decidido utilizar células madre mesenquimales de cordón umbilical como fuente principal, ya que han sido el tipo más ampliamente estudiado en afecciones neurológicas, incluidas las NTD, con los menores efectos secundarios notificados (5, 6, 8). Esto se suma al uso simultáneo de células de la sangre del cordón umbilical (células hematopoyéticas) para obtener beneficios adicionales del uso de dos tipos de células madre, cada una de las cuales contribuye a la neuroregeneración mediante diferentes mecanismos complementarios.
Además de la fuente de las células madre, también existen múltiples vías de administración de células madre. La mayoría de los ensayos clínicos que prueban la terapia con células madre en la espina bífida utilizan una de las dos vías siguientes (8, 9):
– Por vía intravenosa (En la sangre)
– Intratecal (En el LCR que rodea al cerebro mediante punción lumbar)
En Beike, utilizamos conjuntamente las vías intravenosa e intratecal para conseguir los mejores resultados con los menores efectos secundarios posibles.
- ¿Qué células madre utilizamos para tratar la espina bífida?
En Beike utilizamos para la espina bífida células madre del cordón umbilical, tanto mesenquimales/tejido del cordón umbilical como muestras de células sanguíneas/hematopoyéticas donadas por madres sanas tras un parto normal. Como ya se ha dicho, esta administración concomitante de ambos tipos de células madre, mesenquimales y hematopoyéticas, proporciona mejores resultados.
Referencias
1. Copp AJ, Adzick NS, Chitty LS, Fletcher JM, Holmbeck GN, Shaw GM. Espina bífida. Nature reviews Primers de enfermedades. 2015;1:15007. Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4898641/
2. Fletcher JM, Brei TJ. Introducción: Espina bífida: una perspectiva multidisciplinar. Revisiones de investigación sobre discapacidades del desarrollo. 2010;16(1):1-5. Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3046545/
3. Hassan AS, Du YL, Lee SY, Wang A, Farmer DL. Espina Bífida: Una revisión de la genética, la fisiopatología y las terapias celulares emergentes. Revista de Biología del Desarrollo. 2022;10(2). Disponible en: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35735913/
4. Dhaulakhandi DB, Rohilla S, Rattan KN. Defectos del tubo neural: revisión de las pruebas experimentales sobre terapia con células madre y nuevas opciones de tratamiento. Diagnóstico y terapia fetales. 2010;28(2):72-8. Disponible en: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/20689263/
5. Li H, Gao F, Ma L, Jiang J, Miao J, Jiang M, et al. Potencial terapéutico del trasplante in utero de células madre mesenquimales (MSC) en fetos de rata con espina bífida aperta. Revista de Medicina Celular y Molecular. 2012;16(7):1606-17. Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3823228/
6. Ma W, Wei X, Gu H, Li H, Guan K, Liu D, et al. Potencial de diferenciación de neuronas sensoriales del trasplante in utero de células madre mesenquimales en fetos de rata con espina bífida aperta. Investigación de defectos congénitos Parte A: Teratología clínica y molecular. 2015;103(9):772-9. Disponible en: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/26172505/
7. Wei X, Ma W, Gu H, Liu D, Luo W, Bai Y, et al. La terapia con células madre mesenquimales transamnióticas para defectos del tubo neural preserva la función neural mediante el injerto y la regeneración específicos de la lesión. Muerte Celular y Enfermedad. 2020;11(7):523. Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7354991/
8. Gupta DK, Sharma S, Venugopal P, Kumar L, Mohanty S, Dattagupta S. Células madre como modalidad terapéutica en malformaciones pediátricas. Actas de trasplantes. 2007;39(3):700-2. Disponible en: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17445576/
9. Liem NT, Chinh VD, Thinh NT, Minh ND, Duc HM. Mejora de la función intestinal en pacientes con espina bífida tras un trasplante de células mononucleares derivadas de médula ósea: Informe de 2 casos. Revista Americana de Casos Clínicos. 2018;19:1010-8. Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6120349/
10. Coco-Martin RM, Pastor-Idoate S, Pastor JC. Terapia de Sustitución Celular para las Enfermedades de la Retina y del Nervio Óptico: Fuentes Celulares, Ensayos Clínicos y Retos. Farmacéutica. 2021;13(6). Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8230855/