Pueden las células madre ayudar con la parálisis cerebral?

Antes de entrar en los detalles de cómo y por qué, respondamos la pregunta más importante: ¿el tratamiento con células madre (también conocido como trasplantes de células madre) puede ayudarlo a usted o a su ser querido con parálisis cerebral? Sí, sí se puede. ¿Curará completamente la parálisis cerebral? No. Sin embargo, para comprender cómo hemos llegado a esta respuesta («nosotros» significa ciencia en su totalidad, y especialmente el Tratamiento con células madre ahora), es importante comprender los detalles de la parálisis cerebral, la ciencia de las células madre y cómo La terapia con células madre puede ayudar a las personas con PC.

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1. Qué es parálisis cerebral?
2. Que causa la parálisis cerebral? 
3. Cómo se manifiesta la parálisis cerebral? 
4. Cómo se trata la parálisis cerebral? 
5. Qué son células madre?
6. Células madre embrionarias vs adultas 
7. Células madre y parálisis cerebral
8. En que punto nos encontramos ahora? 
9. Casos de estudio
10. Conclusión

Qué es parálisis Cerebral? ↑

La Parálisis Cerebral es un termino general para muchos posibles síntomas que surgen como resultado del daño ocasionado al cerebro en desarrollo en los hemisferios cerebrales, que controlan los movimientos, habla, aprendizaje y otros aspectos. Esta lesión cerebral es adquirida antes, durante o poco después del nacimiento y es considerada no progresiva. Los síntomas pueden incluir entre otros, debilidad muscular, problemas generales de control motriz, desordenes alimenticios, deglución, coordinación e incluso problemas con la función cognitiva. Existen multiples causas que se pueden presentar en cualquier combinación que producen los síntomas que la persona puede experimentar. Es importante entender que debido a la generalidad del termino, no hay dos pacientes con parálisis cerebral que sufran exactamente de los mismos síntomas.

Qué causa la parálisis cerebral? ↑

Hay una serie de causas que podrían dar lugar a los síntomas de CP. Algunas de las posibles causas y factores contribuyentes que a menudo afectan a las personas incluyen:

• desarrollo inusual del cerebro.
• Los genes mismos experimentan cambios que afectan el desarrollo de las células del cerebro.
• Infecciones que ocurren durante el embarazo.
  lesión física que causa daño cerebral que ocurre antes, durante o después del nacimiento
• Complicaciones en el parto prematuro
• Enfermedad crítica al nacer (conciencia subnormal, convulsiones, etc.)
• Falta o falta total de oxígeno en el cerebro durante o poco después del nacimiento (hipoxia / anoxia)
• Ictericia neonatal y kernicterus

Cómo se manifiesta la parálisis cerebral? ↑

Hay muchas células diferentes en el cerebro que están involucradas en la función neurológica, lo que permite que el cerebro y el resto del cuerpo se comuniquen correctamente. Hay neuronas, astrocitos, microglia, oligodendrocitos, células ependimales y muchos más que se necesitan para hacer estas conexiones. La forma en que se manifiesta la parálisis cerebral en sí misma puede ser el resultado de que cualquiera o todas estas células se dañen, y puede depender de qué área del cerebro está lesionada. La parálisis cerebral puede afectar a todo el cuerpo, incluyendo el habla, la función motora y cognitiva, solo las piernas (paraplejia / paraparesia) o un lado del cuerpo (hemiplejia / hemiparesia), pero esta no es una lista exhaustiva. Los efectos físicos se pueden clasificar en cuatro formas principales, que se muestran a continuación:

 

Más allá de estas áreas del cuerpo, la CP puede afectar, también puede clasificarse de la manera en que afecta a esas áreas. Esta categorización viene en tres formas principales:

1. Espastica: esta es la forma más comúnmente vista, en la cual el tono muscular aumenta, lo que hace que los músculos se sientan rígidos y que los movimientos se vean bruscos.
2. Disquinetica: esta forma causa movimientos involuntarios que pueden ser retorcidos, repetitivos, lentos o impredecibles. Esto afecta al 10-15% de los casos y puede ser muy grave.
3. Ataxica: esta forma se caracteriza por movimientos inestables que pueden causar problemas con el equilibrio, la coordinación, la posición espacial, la postura e incluso el control de los movimientos oculares. El 5% de los pacientes con parálisis cerebral tienen esto.
4. 1. Cualquier mezcla de estas tres formas es posible también.

   El diagnóstico generalmente se determina después de que los médicos observan una resonancia magnética del cerebro del paciente junto con los síntomas observados. También se realiza un seguimiento del paciente a lo largo de la infancia para controlar el ritmo de hitos importantes del desarrollo, como gatear y caminar.

Cómo se trata la parálisis cerebral? ↑

Hasta el momento no hay cura para la parálisis cerebral. Las terapias que tratan la parálisis cerebral tienen el propósito de ayudar a mitigar y hacer que los síntomas sean más manejables, especialmente en términos de dificultar la comunicación. Hay varias áreas diferentes dentro de la enfermedad que pueden ser ayudadas, y con frecuencia un paciente con parálisis cerebral trabajará con muchos tipos de médicos para mejorar en muchos aspectos. Existen medicamentos para pacientes que necesitan relajar los músculos rígidos y abordar algunos problemas de alimentación en los bebés. La fisioterapia y la terapia ocupacional pueden ayudar a mejorar la movilidad o la capacidad del paciente para realizar tareas diarias, y la terapia del habla puede usarse para mejorar las habilidades de comunicación. En su mayor parte, la terapia y los medicamentos se consideran intervenciones positivas para controlar la condición, pero como en todas las áreas de la medicina, existe cierta incertidumbre y desacuerdo sobre qué y cuándo es mejor. Sin embargo, uno de los tratamientos más nuevos y prometedores es el tratamiento con células madre.

Qué son las células madre? ↑

Nuestro cuerpo humano está formado por aproximadamente 200 tipos diferentes de células, como la piel, la sangre y las células musculares. Estas células especializadas tienen tareas y responsabilidades únicas dentro de nuestro cuerpo, pero no pueden generar nuevas células idénticas cuando se requieren. El trabajo de las células madre, sin embargo, es proporcionar nuevas células especializadas cuando las viejas mueren, se dañan o se pierden, lo que permite la regeneración, la curación y el crecimiento. Las células madre pueden hacer esto, ya que no solo pueden auto replicarse sino que también pueden convertirse en cualquier célula necesaria en su área designada del cuerpo (definida a continuación). Con tan gran potencial, los científicos esperan usar células madre trasplantadas en el Cuerpo para ayudar a reemplazar o reparar tejidos y nervios dañados.

Sin embargo, existen diferentes tipos de células madre, y se definen tanto por su capacidad de desarrollo como por su origen, pero estas dos características están entrelazadas. El tipo de célula más poderoso es el óvulo fertilizado, y se lo describe como totipotente, porque se desarrolla de una célula a todas las otras células, creando finalmente un ser humano. Las siguientes células más poderosas son las células madre pluripotentes, ya que pueden dividirse en todo tipo de tejido humano, pero no pueden crear un organismo completo de la forma en que puede hacerlo el óvulo fertilizado. Después de las células madre pluripotentes están las células madre multipotentes, que pueden dividir y crear un rango específico de tipos de células. Las células madre oligopotentes, similares a las células multipotentes, son capaces de diferenciarse en un rango limitado de tipos de células similares. Por último, hay células madre unipotentes que, como su nombre indica, solo pueden diferenciarse en un tipo de célula.

Células madre embrionarias vs adultas↑

Definidas por origen, las células madre se pueden dividir en dos grupos generales. El primero son las células madre embrionarias, que son de naturaleza pluripotente, lo que significa que pueden convertirse en células que contribuirán a cualquier tipo de tejido. Estas son células madre muy poderosas que pueden replicarse una cantidad ilimitada de veces y diferenciarse en casi todas las células del cuerpo humano. En teoría, y en términos de investigación y medicina, este tipo de células madre tiene el mayor potencial. Sin embargo, en la práctica, las células madre embrionarias han causado muchos problemas en la comunidad médica. Un gran problema es la ética, porque para obtener células madre embrionarias, se necesita un embrión, que hasta ahora ha requerido tomar el blastocisto completo (que es el término para el embrión después del día 5, cuando típicamente está compuesto por 70-100 células) , a diferencia de tomar unas cuantas celdas y dejar el resto para seguir creciendo. Por supuesto, tomar todo el embrión es tomar lo que podría haber sido una vida humana, que muchos sostienen que no es ética. Dejando de lado la ética, sin embargo, otro gran problema con las células madre embrionarias es que una vez que se eliminan del embrión, parecen perder la vista de un objetivo final. Encargados de crear un bebé, a veces continúan hacia este objetivo, pero de una manera más confusa. Como resultado, continúan multiplicándose y regenerándose infinitamente, creando una masa confusa de diferentes tipos de tejido llamado teratoma. Cuando se usan como tratamiento, pueden crear tumores grandes que causan mucho más daño que beneficio. De hecho, la mayoría (si no todas) las complicaciones del tratamiento con células madre son el resultado del uso de células madre embrionarias. Desafortunadamente, esto ha creado una reputación inmerecida para toda la comunidad de células madre.

El otro grupo de células madre son células madre adultas (también llamadas células madre somáticas), que permanecen con nosotros durante toda nuestra vida. Pueden ser multipotentes, oligopotentes o unipotentes, y tienen la capacidad de dividirse en cualquier tipo de célula que pueda ser necesaria dentro de un tejido específico. Su principal responsabilidad es mantener y reparar el tejido asignado. Hasta ahora, estas células madre adultas han demostrado ser las más útiles cuando se trata de tratamiento por una razón principal: no comparten los riesgos de las células madre embrionarias y se ha demostrado que son completamente seguras.  A diferencia de Las contrapartes embrionarias, las células madre adultas tienen una capacidad limitada para multiplicarse.

Ningún estudio ha demostrado una correlación entre los tratamientos de células madre adultas y el cáncer. En Beike, ninguno de los más de 22,500 pacientes que han sido tratados con células madre de Beike ha desarrollado cáncer debido al tratamiento con células madre. De hecho, los investigadores actualmente están encontrando maneras de usar algunas células madre adultas para atacar tumores cancerosos y tratar a pacientes con cáncer.

Células madre y parálisis cerebral ↑

Se han realizado muchos estudios sobre terapias celulares para la parálisis cerebral, y los ensayos clínicos han demostrado que las células madre han sido eficaces para mejorar los síntomas de la PC. Uno de los estudios más impresionantes hasta la fecha es el de la Universidad de Duke en los Estados Unidos. Duke realizó un estudio aleatorizado de 63 niños con PC con diferentes variedades y severidades de parálisis cerebral espástica. Los padres de los niños colocaron las células madre de la sangre del cordón umbilical en un banco de sangre después del nacimiento, y después de que los niños fueron tratados con sus propias células de la sangre del cordón umbilical, se observó que mejoraron su función motora apenas un año después. Estas mejoras fueron mejores que las de otros niños con PC de edad y condición similares, y mejores que las que recibieron menos células madre o ninguna. Una de estas historias de niños se puede ver aquí. La autora principal del estudio, Joanne Kurtzberg, MD, es directora del Programa pediátrico de trasplante de sangre y médula ósea de Duke y del Programa de terapia clínica y translacional de Robertson. Ella dice, «investigaciones anteriores han indicado que es seguro que los niños con parálisis cerebral reciban una infusión de su propia sangre del cordón umbilical. «Ahora que hemos identificado un umbral de dosificación, estamos planeando estudios adicionales que prueben los beneficios de las dosis múltiples de células, así como el uso de células de donantes para pacientes cuya sangre de cordón no fue almacenada». El estudio fue aprobado por el National Institute of Health (NIH) y se publicó en 2017. Esto se ha considerado un gran avance en medicina, y aunque todavía tenemos más que aprender sobre el mecanismo detallado por el cual mejoran los pacientes con PC, entendemos cómo las células madre pueden restaurar la función cerebral. Está claro que la función neurológica puede mejorar y mejora, lo que lleva a mejoras en todo tipo de síntomas de PC.

Uno de los tratamientos con células madre más prometedores proviene de las células madre derivadas del cordón umbilical, incluidas las células madre mesenquimales (MSC), las células madre hematopoyéticas (HSC), las células progenitoras endoteliales (EPC) y otros. Estas células madre adultas son capaces de diferenciarse en diferentes tipos de células, como osteocitos (hueso), condrocitos (cartílago), miocitos (músculo), fibroblastos (tendón / ligamento), adipocitos (grasa), células hepáticas estrelladas (hígado), células endoteliales (vasos sanguíneos), Todas las células sanguíneas, tejidos conectivos y más. Ahora incluso se encuentra que estas células crean neuronas y células gliales. Estas células también son capaces de liberar productos como citoquinas y factores de crecimiento que contribuyen a la protección neuronal, y cuando se inyectan en el cerebro pueden estimular la propia reparación del cuerpo de las células neuronales dañadas.

La recolección de células madre para el tratamiento se puede hacer de muchas maneras. Puede provenir de grasa, médula ósea, cordones umbilicales y más. Puede provenir del propio cuerpo del paciente (autólogo) o de un donante (alogénico). Para los pacientes con PC, el método más común de inyección de células madre para el tratamiento es mediante una infusión intravenosa en el torrente sanguíneo (una inyección intravenosa) o una inyección intratecal debajo de la médula espinal. Si bien las inyecciones intravenosas son un suministro más sistémico que apunta a la generación de células en diversas áreas del cuerpo, la inyección de la médula espinal puede ayudar a que las células madre lleguen al cerebro mejor.

 

En que punto nos encontramos ahora? ↑

Aunque hay mucha esperanza y entusiasmo en torno a la terapia con células madre, los ensayos clínicos todavía están trabajando para ponerse al día. Aunque hay muchos ensayos clínicos que todavía están en marcha, muchos ya se han publicado que muestran la seguridad de las células madre y su eficacia.

Un estudio reciente (2018) midió la eficacia de la infusión de células madre mesenquimáticas de la sangre del cordón umbilical humano en niños con parálisis cerebral. El estudio optó por utilizar MSCs derivadas de la sangre del cordón umbilical (hUCB) -MSCs) debido a que su uso encuentra menos dilemas éticos, las células tienen una inmunogenicidad comparativamente baja y una capacidad inmunosupresora (lo que significa que tienen menos probabilidades de producir una respuesta inmunitaria). Y tienen una mayor tasa de proliferación. Además, debido a que tanto la terapia con células madre como la rehabilitación han mostrado resultados positivos y es la opción más comúnmente preferida, este método de combinación también se utilizó para el estudio. Las gráficas de los cambios en la puntuación de la Medida de la función motora bruta (GMFM-88) (la herramienta de medición de la severidad de la PC en términos de la función motora) y la puntuación de la evaluación funcional integral (CFA) (una medida más completa que incluye el conocimiento y la comprensión) se puede ver en los gráficos de abajo.

Se puede ver en los gráficos que la escala de medición más completa, el CFA, mostró mejoras más fuertes, y nos dice que las células madre también influyen fuertemente en la función cognitiva:

The full study can be found here: Trial of Human Umbilical Cord Blood Mesenchymal Stem Cell Infusion for Children With Cerebral Palsy

There was another study done by the Sung Kwang Medical Foundation in 2011 that found efficacy in stem cell treatments for children with CP. They studied three groups of children with CP: one group received rehabilitation therapy only, one received rehabilitation therapy with erythropoietin (a drug shown to have promise in treating CP), and one group received rehabilitation therapy, erythropoietin, and cord blood stem cell injections. The study showed the patients that received stem cell treatments had the greatest cognitive and motor improvements. The study can be found here: Allogenic Umbilical Cord Blood and Erythropoietin Combination Therapy for Cerebral Palsy. Other studies are still being done or assessed and will hopefully provide more promising evidence for the use of stem cell therapy in the future.

El estudio completo se puede encontrar aquí

Hubo otro estudio realizado por la Fundación Médica Sung Kwang en 2011 que encontró eficacia en los tratamientos con células madre para niños con PC. Estudiaron tres grupos de niños con PC: un grupo recibió solo terapia de rehabilitación, otro recibió terapia de rehabilitación con eritropoyetina (un fármaco que se mostró prometedor para tratar la PC) y un grupo recibió terapia de rehabilitación, eritropoyetina e inyecciones de células madre de sangre de cordón umbilical. El estudio mostró que los pacientes que recibieron tratamientos con células madre tuvieron las mejores mejoras motoras y cognitivas. Otros estudios se están realizando o evaluando y, con suerte, proporcionarán pruebas más prometedoras para el uso de la terapia con células madre en el futuro.

Casos de estudio ↑

Entre nuestros más de 22,500 pacientes, hemos tenido una gran cantidad de pacientes con parálisis cerebral que se unen a nuestro programa de tratamiento. Nuestros resultados para CP se pueden ver en los dos gráficos a continuación. El primero muestra las mejoras en la marca de 6 meses después del alta, que se mide por los síntomas más comunes experimentados por los pacientes con PC. Por supuesto, no todos los síntomas se aplican a todos los pacientes, por lo que los números pueden ser desiguales entre los síntomas.

Quizás lo más importante es que también nos interesa medir cómo se ve afectada la calidad de vida de nuestros pacientes, que se puede ver a continuación:

Para un acercamiento más personal a las experiencias de nuestros pacientes, aquí hay dos pacientes que recibieron tratamiento con células madre y sus historias:

Renzo Centurion:

Renzo fue diagnosticado con parálisis cerebral después de que sufrió hipoxia, falta de oxígeno, al nacer, causando una hemiparesia en su lado derecho. Aunque sus padres trataron de ayudarlo, su mejoría se estancó a los 6 años. Todavía no podía vestirse, y en gran parte no podía mover el brazo y la mano derechos. Después de recibir células madre a través de inyecciones intravenosas, comenzó a notar mejorías después de solo 15 días. Ahora, él tiene mucho mejor control sobre su lado derecho, y puede sostener un vaso de agua y escribir. Puede vestirse solo, levantar los brazos por encima de la cabeza y su resistencia ha aumentado lo suficiente como para poder caminar dos o tres kilómetros. Vea sus mejoras en el video a continuación:

Flynn Rigby:

Flynn nació a las 23 semanas y media, lo cual es extremadamente maduro y afecta sus habilidades motoras finas y su habla. A los 9 años, todavía no podía hablar, hasta después de su primer tratamiento con células madre. Desde entonces, comenzó a hablar, mejoró sus habilidades motoras finas generales e incluso mostró una mejora en su comprensión de lectura e interacciones sociales. Vea el progreso de Flynn a continuación:

Conclusión ↑

La parálisis cerebral es una afección que afecta a un gran número de personas, con datos que se muestran entre 2 y 3 personas por 1000. Puede afectar a personas de manera menor, casi imperceptible, o puede ser debilitante. Si bien actualmente es una condición incurable, las células madre ofrecen esperanza a las personas que de otra manera no tendrían ninguna. La investigación y el tratamiento actuales han arrojado luz sobre el potencial de las células madre como un método de tratamiento y terapia, ya que sabemos que puede y ayuda a las personas con PC. Sin embargo, como no entendemos completamente el mecanismo por el cual las células madre sanan, la investigación adicional nos ayudará a entender ese sistema y, a través de esa comprensión, encontrar maneras de desbloquear el potencial de las células madre y ayudar mejor a los pacientes.

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